Az ioncsatornák olyan transzmembránfehérjék, amelyek szabályozott és szelektív áteresztőképességet biztosítanak az ionok számára a sejtmembránon való áthaladáshoz. Már elég korán felismerték, hogy az ioncsatornák farmakológiai modulációja nagy lehetőségeket rejt magában a különböző betegségek kezelésében, a jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek mintegy 15%-a módosítja az ioncsatornák aktivitását. Az ioncsatornákat célzó peptidek natív vagy genetikailag módosított formájukban méreganyagokat előállító állatokból származnak. Általában a peptid toxinok sokkal szelektívebbek és nagyobb affinitást mutatnak a célzott ioncsatornákhoz, mint a kismolekulás inhibitorok, azonban farmakológiai alkalmazásukat több tényező is nehezíti: mellékhatások, amelyek leggyakoribb oka a modulátorok szelektivitásának hiánya lehet, valamint a csatornák expressziója mind az egészséges, mind a kóros sejtekben, és a korlátozott biodisztribúció, pl. a vér-agy-gát által védett központi idegrendszerbe való eljutás drasztikusan csökken.
Munkacsoportunk a három feszültség kapuzott ioncsatorna peptid modulátorai esetében a fenti problémák megoldását tűzte ki célul. Célpontjaink a feszültség kapuzott Hv1 H+ csatorna (rákbiológiai célpont), a feszültség kapuzott Kv1.3 K+ csatorna (célpont neurodegeneratív betegségekben) valamint a feszültség kapuzott Kv7.2 K+ csatorna és annak epileptogén mutánsai. Céljainkat egy olyan nemzetközi kutatói hálózat keretein belül fogjuk elérni, amely egymást kiegészítő szakértelemmel rendelkezik az állati mérgek, a peptidtechnológia, a celluláris elektrofiziológia (biofizika és farmakológia), az in silico dokkolás és a molekuladinamikai szimulációk, a vér-agy-gát áteresztőképessége és a rákbiológia területén.
A kutatómunka eredményeként olyan peptid-alapú terápiás eszközöket kifejlesztését reméljük, melyek nagy populációkat érintő betegségekben, például a rák, az epilepszia és neurodegeneratív betegségek (Alzheimer-kór és a Parkinson-kór) terápiás eszközök lehetnek.
A feladatok végrehajtásához egy olyan kutatóhálózatot szerveztek, amely a fent említett területeken egymást kiegészítő szakértelemmel rendelkezik, illetve kutatóinak kiváló szakmai kompetenciája, kutatási tapasztalatai és képviselt területeik szinergiája nyújtják az alapot a kitűzött célok eléréséhez. A kutatáshoz csatlakozó külföldi intézmények az ausztrál University of the Sunshine Coast, illetve a szintén ausztrál Monash University, valamint az olaszországi Padovai Egyetem.
Biofizikai és Sejtbiológiai Intézet aloldala
Alapkutatás az eredményesebb terápiáért
Multiverzum, 2025. január 12-i adás, interjú Prof. Dr. Panyi Györggyel
Megjelent sajtóközlemény a projekt indulásáról
HU-Rizon Program hivatalos LinkedIn oldala
LinkedIn poszt - 2025. augusztus
Támogatási intenzitás: 100%