A molekuláris biológia egyik leginkább a jövőbe mutató területéhez tartoznak a génterápiával kapcsolatos kutatások. A humán genom szekvenciájának megismerésével nyilvánvaló lett, hogy bizonyos betegségek csupán egyetlen gén funkciójának a módosulása következtében alakulnak ki. A cél, hogy ezeket a mutációkat korrigálni lehessen, egyre újabb módszerek kidolgozására sarkallja a kutatókat, azonban a legújabb irányított génbeviteli módszerek sem érik el azt a specificitást és hatékonyságot, amely a célzott génterápia biztonságos működéséhez szükséges.
Projektünk célja e módszerek fejlesztése, génterápiára alkalmassá tétele, amely forradalmasíthatja a modern gyógyászatot, és megfelel a személyre szabott orvoslás gyors fejlődését sürgető társadalmi elvárásoknak. Konzorciális összefogás révén egy olyan működési egység jön létre, amely egy meglévő probléma újfajta megközelítését teszi lehetővé a projekt végrehajtása során. A pályázatban tervezett génterápiás módszerek kifejlesztése nagyban elősegíti új, hazai és nemzetközi együttműködések létrejöttét, és a témák ilyen mértékű összefonódásával keletkező kritikus tömegű információ fajsúlyosabbá teheti Magyarország jelenlétét a nemzetközi színtéren is.
A projekt konzorciumi formában valósul meg, a konzorcium vezetője a Szegedi Biológiai Kutatóközpont.
A Debreceni Egyetem részére nyújtott támogatás összege a projektből: 160 265 600 Ft.
A Szegedi Biológiai Kutatóközpont részére nyújtott támogatás a projektből: 801 752 000 Ft.
